創新藥企加碼兒科用藥研發新突破
以往，兒童藥物生產曾存在廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”現象。近年來，國家相繼出臺了多項利好政策，鼓勵、支持兒童用藥研發和生產。
北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文在接受新華網訪談時表示，一方面可以通過各項政策推動企業積極投入到兒童用藥的研發上來，一方面他希望未來通過法律層面促進兒童創新藥的全鏈條協同發展，加快研發和應用進程。
破除兒童用藥認知誤區 及時診療、安全用藥
6月18日，由新華網與中國兒童少年基金會共同發起的“兒童生長發育創新成果發布暨‘小竹筍’兒童健康關愛公益項目啟動儀式”在新華社舉行，活動上，江蘇省人民醫院、江蘇省婦幼保健院主任醫師龔海紅表示，在兒童生長發育領域，近二三十年來家長對孩子身高的關注程度越來越高，生長發育問題越來越受到重視，然而，仍有不少患者因認識不足未前往醫院就診。
與此同時，部分家長、普通兒科醫生甚至兒科內分泌醫生在對疾病的認識方面仍存在一些誤區。她觀察到，前往醫院就診人數雖多，但治療情況參差不齊，有些患者需要治療但未接受治療，有些則無需治療卻因家長“要求”而希望用藥。她表示一定要規范化治療，只有符合治療指征的患者才會給予用藥治療。針對當下存在的科普需求，內分泌醫生或兒科醫生需要進一步開展相關工作，公益組織等團體也在積極助力科普工作。
中華醫學會兒科學分會候任主任委員羅小平認為，加強科普宣傳對于提升全社會對兒童身高的正確認識至關重要。一方面，要避免家長過度關注身高導致的焦慮；另一方面，也不能忽視生長發育中的異常而錯失干預機會。通過科普宣教，讓家長了解兒童生長發育特點，使正確兒童健康生長發育科普知識能深入人心，幫助家長及時發現生長偏離情況。
此外，在托幼機構、學校和基層衛生機構層面可以將兒童身高測定和生長發育監測作為常規檢測，打造發現生長偏離后的良好轉診路徑。生長發育涉及內科、保健等多個專業，還應加強對基層醫生的培訓以及兒童生長發育相關診斷治療共識或指南的宣講和推廣，助力醫生及時發現和診斷病人。
羅小平表示，他感受到近年在兒童生長發育領域公眾認知的明顯提升，越來越多的家長開始關注孩子的身高和發育狀況，特別是在孩子身高增長緩慢或者身材在同齡人中處于較低水平時，會主動尋求專業幫助。
浙江省醫學會兒科分會常務委員羅曉明也表示，盡管寒暑假前來醫院就診的人數眾多，但有相當比例并非真正需要治療的病人，距離全社會提高生長發育疾病的診治水平還有一段路要走。由于患者觀念、經濟狀況和對疾病的恐懼等多重因素，當下的矮小癥就診覆蓋面遠遠不夠。通過提高診療觀念，加強科普教育，未來兒童生長發育診療有光明的前景。
發揮企業優勢 增強兒童用藥可及性和便利性
隨著國家對于醫藥產業創新發展的支持和鼓勵，兒童生長發育領域的藥物和技術也不斷更新迭代，越來越多的企業關注兒童生長發育領域，并期望研發出便捷藥物，為臨床提供更多選擇、讓更多患兒獲益。
近期，特寶生物的首個Y型40kD聚乙二醇長效生長激素獲批，用于治療3歲及以上兒童的生長激素缺乏癥所致的生長緩慢。生長激素缺乏癥是矮小癥的一種常見病因，據了解我國兒童矮小癥的發病率約為3%，我國矮小癥兒童約700萬人，但得到規范化診療的比例不到5%。
龔海紅表示，近年來，可以觀察到前來就診的矮小癥患者數量有所增加。同時，醫保已覆蓋生長激素缺乏癥，為部分已確診的患者有效減輕了經濟負擔。
特寶生物董事長兼總經理孫黎表示，生物醫藥企業不僅是產品和服務的提供者，也是健康守護的參與方。作為企業，特寶生物聚焦兒童生長發育領域研發新一代產品，希望滿足未被滿足的臨床需求。在藥品的可及性上，既要有好的產品，也要能夠讓患者和社會支付得起。
孫黎介紹，通過長效化技術改造，特寶生物的長效生長激素延長了給藥周期，相較于主流治療方案減少了用藥次數，部分患兒的用藥頻率可以從一天一次降低至一周一次。隱針智能電子注射筆能夠降低患兒注射不適和恐懼，還避免了需更換針頭或出現注射后回血等安全性風險。同時，預充式次拋劑型降低注射復雜程度，提高了藥物安全性，有效降低了長期用藥風險，為患者治療帶來更多便利。
羅曉明表示，目前針對保障兒童健康生長發育的焦點主要有兩個：一是及時發現矮小患者，二是確保患者用得起藥物并安全用藥。國家高度重視科普教育，越來越多的兒科、內分泌醫生進入學校、幼兒園，進入基層進行篩查，病人能夠及時被發現并進行治療，部分貧困家庭還可通過基金會的支持獲得良好治療。隨著生長發育治療領域新藥的上市，未來有望進一步減輕治療負擔，越來越多的患者能夠得到及時幫助。
羅小平表示，為了讓兒童患者能夠規范、有效、長期地使用藥物，尤其是一些價格較貴的藥物，未來也需要通過公益項目提供支持，并且在醫療保障方面增加藥物的醫保覆蓋范圍，確保有問題的孩子能夠被及時發現，需要治療的孩子有藥可用，需要長期規范治療的孩子得到保障。
他還提到，在臨床中生長發育問題也會有多種不同的病因和表現，生長障礙也有很多特殊狀況，未來需要加強特殊情況的研究，包括少見綜合征、骨發育異常疾病以及特殊基因缺陷等。通過開展相關機制研究以及針對性的特異性治療方案藥物研發，并加強國際交流，進一步為兒童健康成長助力。
推動兒童專用藥的研發生產 保障精準用藥
“不能把兒童群體當成‘小大人’。”史錄文提到，兒童用藥看似簡單，但同樣涉及到基礎研究、應用研究、臨床前動物實驗研究、臨床研究、真實世界研究和上市后再評價研究等方面，給企業研發積極性帶來一定挑戰。
兒童用藥研發難度較大也是全球共性難題，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的有了藥但存在“能不能用、如何用、說不清”的問題。
史錄文介紹，在新藥研發的臨床研究中，招募兒童患者難度大、實驗驗證不易，兒童用藥劑量及用藥方式確定依然是目前面臨的挑戰。這些壓力導致企業在兒童新藥研發中因投入資金大、回報少而積極性不足，進而造成臨床兒童用藥短缺，臨床醫生常面臨不得不使用成人藥品替代的情況，可能會出現超說明書用藥現象，影響兒童用藥安全。
為提升兒童安全用藥水平，近年有關部門出臺各項政策，通過優先審評審批政策加快兒童用藥上市速度，完善藥品說明書、增加兒童用藥信息以及完善兒童用藥研發標準和指導原則等多方面措施，推動緩解兒童用藥領域面臨的實際難題。
通過多措并舉鼓勵兒童用藥的研發創新，近年兒童用藥獲批數量逐年提升，2024年，我國全年批準兒童用藥106個品種，另批準35個品種擴展兒童適應癥。
在解決“有藥可用”的問題后，還要解決“用藥精準”的問題。
由于缺乏兒童專用劑型，臨床用藥時醫務人員也常常面臨困惑，即使是超說明書用藥也需要醫院配套大量輔助工作以明確精準用藥方案。史錄文表示，未來需要企業和公益界進一步投入研究，開發適合兒童的劑型、口味及給藥方式，也需要全社會共同關注、通過多方協作完善保障體系，解決藥品可及性和精準使用等問題，真正實現“好藥用到位”的目標。
史錄文也認為，全社會亟需提高公眾對醫學問題的認知，充分發揮相關學科優勢，深入研究和解決我國兒童藥政策的痛點和熱點問題。專業人員也應積極承擔科普、引導和宣傳的責任，實現疾病早認識、早診斷，甚至早篩查，從而更好地應對各類疾病。
